VX-880, azaz egy új kezelési mód 1-es típusú cukorbetegeknek
Az első betegnek, akinél elkezdték alkalmazni a VX-880-at, 91%-kal kevesebb inzulinra van szüksége már 90 nap után. Wow! Ez jól hangzik, de nézzünk meg jobban, ez mit jelent.
Mit kell tudni a VX-880-ról?
Ezen a héten a Vertex Pharmaceuticals közzétette az 1-es típusú cukorbetegség új kezelésének, a VX-880 korai klinikai vizsgálatának előzetes eredményeit és a hír: hatalmas! Már az első 90 nap után az első páciensnek 91%-kal csökkent az inzulinszükséglete úgy, hogy csak a fele mennyiséget kapta a javasolt adagból.
Ki volt az első páciens?
A beteg körülbelül 40 éve 1-es típusú diabétesszel él és exogén inzulintól függ. A kezelést megelőző egy évben a betegnek 5 súlyos, potenciálisan életveszélyes hipoglikémiás állapota volt. A VX-880-as kezelés előtt a napi inzulindózisa 34 egység volt és az éhgyomri és a stimulált C-peptid szintje nem volt kimutatható, ami azt jelzi, hogy már nem termelt saját inzulint. A vizsgálati protokoll szerint a páciens a VX-880 cél adagjának felét kapta májportális vénás infúzión keresztül, kombinálva egy standard immunszuppresszív szerrel.
Az éhgyomri C-peptidet, a HbA1c-t és a 7 napos átlagos napi inzulin adagot különböző időközönként mérték a VX-880 kezelés után egészen a 90. napig. Az éhgyomri C-peptid szint emelkedést a VX-880-kezelés után közvetlen elkezdték észlelni és folyamatosan a 90. napig emelkedett, a HbA1c és a napi inzulinadag pedig idővel csökkent.
A 90 nap során nem tapasztaltak súlyos hipoglikémiás állapotot, azonban egy alkalommal kiütéseket igen, de ez nem volt a VX-880-hoz köthető.
Bár az eredményeknek még korai örülni, azért nagyon is izgalmasak és természetesen a Sportos Cukros közösségünknek is sok kérdése van. Íme a válaszok a leggyakrabban feltett kérdésekre.
A VX-880-ról
A VX-880 egy vizsgálati allogén őssejtből származó, teljesen differenciált, inzulint termelő szigetsejt-terápia, amelyet saját technológiával gyártanak. A VX-880-at olyan 1-es típusú cukorbetegeknél alkalmazzák, akiknek csökkent a hipoglikémiás tudatosságuk és gyakoriak a súlyos hipoglikémiás állapotuk. A VX-880 képes helyreállítani a szervezet glükózszint szabályozási képességét a hasnyálmirigy-szigetsejtek működésének helyreállításával, beleértve a glükózérzékeny inzulintermelést. A VX-880-at infúzióban juttatják a máj portális vénájába, valamint krónikus immunszuppresszív terápiát igényel, hogy megvédje a szigetsejteket az immun kilökődéstől.
A VX-880 lesz a gyógyír?
Helyesebb azt mondani, hogy a VX-880 közelebb visz minket a megoldáshoz. Ez egy őssejt-eredetű terápia az 1-es típusú cukorbetegség kezelésére, és még korai klinikai vizsgálatok alatt áll. A kezelés úgy működik, hogy az 1-es típusú személy sérült inzulintermelő sejtjeit egészséges átültetett béta-sejtekkel helyettesítik. A JDRF, akinek az elmúlt két évtizedben ismétlődő befektetései hozzájárultak a VX-880 sikeréhez, így magyarázta:
„Az 1-es típusú cukorbetegség gyógyításához a vele élő 1,6 millió amerikaiban és még sok millió emberben világszerte szüksége van megújuló béta-sejt forrásra, amelyet laboratóriumban elő lehet állítani – és azoknak működniük is kell. Miután bekerültek a szervezetbe, képesnek kell lenniük arra, hogy helyreállítsák az emberek inzulintermelését és automatikusan szabályozzák a vércukorszintet. Bár a Vertex csak egyetlen személy adatait osztotta meg, adataik azt mutatják, hogy a VX-880 ezt megugorja.”
A jelenlegi kezelés azonban immunszuppressziót igényel, hogy megvédje az átültetett sejteket a szervezet immunrendszerétől. Ahhoz, hogy ez a kezelés életképes „gyógymód” legyen – valamint alkalmazható az összes 1-es típusú cukorbetegre – minimális vagy semmilyen immunszuppresszió nélkül is kell működnie.
Van azonban több jó hír is: a Vertex, a VX-880 gyártója jelenleg egy olyan kapszulázott szigetsejt-programot kutat, amely nem igényel immunszuppressziót. Azt tervezik, hogy 2022-ben beadnak egy vizsgálati új gyógyszer iránti kérelmet az FDA-hoz (szerk: amerikai gyógyszerügynökség).
A vizsgált beteg hemoglobin A1C -értéke 7,2% volt a kezelés után, de ez azért még magas, nem? Szüksége lett volna még inzulinra, amit nem kapott?
Emlékeznünk kell arra, hogy az A1C a vörösvértestekhez kötődő glükóz mennyiségét méri az elmúlt 90 nap során, és ezt az eredményt a kísérlet 90. napján kapták. Időbe telik, amíg az A1C tükrözi a valós vércukorszint változásait; hiszen ez nem a jelenlegi glükózszintet jelzi, hanem egy átlagot az elmúlt 3 hónapról. A Vertex azt tapasztalta, hogy a páciens A1C-értéke 8,6%-ról 7,2%-ra csökkent, mindezt a súlyos hipoglikémiás események nélkül, amelyektől a páciens korábban szenvedett. Ez azért igazán kecsegtetően hangzik, nem?
Hogyan vehetek részt én is a tesztelésben?
Az Egyesült Államokban jelenleg több tesztközpontban lehet jelentkezni az I. és II. fázisban tartó kísérletekre. A részvételről itt lehet többet megtudni.
Jelentkezhet-e a gyermekem, hogy részt vegyen a kísérletben?
A VX-880 tesztelésekre jelenleg csak 18-65 év közötti résztvevőket vesznek fel.
Egész életemben hallottam már mindenféle gyógymódokról. Miben más ez?
Amit most látunk, az az, hogy néhány kutatás, amelyről évek óta hallunk, kezdenek a végéhez közeledni. Noha ennek a kezelésnek a klinikai vizsgálata még mindig a legkorábbi stádiumában van, minden okunk megvan arra, hogy folyamatos áttörésekre számítsunk a következő néhány évben, ahogy a tudomány folyamatosan fejlődik.
Nem, még nem gyógyítható a cukorbetegség. De közelebb vagyunk, mint valaha.
A Vertexről
A Vertex egy globális biotechnológiai vállalat, amely tudományos innovációba fektet be, hogy transzformatív gyógyszereket hozzon létre súlyos betegségekben szenvedők számára. A vállalat számos jóváhagyott gyógyszerrel rendelkezik, amelyek a cisztás fibrózis (CF)-egy ritka, életveszélyes genetikai betegség-kiváltó okát kezelik, és számos folyamatos klinikai és kutatási programja van a CF-ben. A CF-en túlmenően a Vertex robusztus csővezetékkel rendelkezik a vizsgált kis molekulájú gyógyszerekről más súlyos betegségek kezelésére, ahol mély rálátással rendelkezik az ok-okozati emberi biológiára, beleértve a fájdalmat, az alfa-1 antitripszinhiányt és az APOL1 által közvetített vesebetegségeket. Ezenkívül a Vertex gyorsan bővülő sejt- és genetikai terápiákkal rendelkezik olyan betegségek kezelésére, mint a sarlósejtes betegség, a béta-talaszémia, a Duchenne-i izomdisztrófia és az 1-es típusú diabetes mellitus.
Az 1989-ben Cambridge-ben (Mass.) alapított Vertex globális központja jelenleg a bostoni innovációs negyedben, nemzetközi központja pedig Londonban található. Ezenkívül a vállalatnak kutatási és fejlesztési oldalai és kereskedelmi irodái vannak Észak -Amerikában, Európában, Ausztráliában és Latin -Amerikában. A Vertexet folyamatosan az iparág egyik legjobb munkahelyeként ismerik el, beleértve 11 egymást követő évet a Science magazin Legjobb Munkaadóinak listáján, és a legjobb munkahely az LMBTQ-egyenlőségért az Emberi Jogi Kampány. Ha többet szeretne megtudni a Vertex innovációs történetéről, látogasson el a www.vrtx.com oldalra, vagy kövessen minket a Facebookon, Twitteren, LinkedInen, YouTube-on és Instagramon.
